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近年来，RNA疗法进入快速发展的轨道，即将为各种适应症带来全新治疗方法。从一系列融资事件可以看出该领域极受资本的青睐。就在两个月（7月9日）前，将个性化mRNA肿瘤疫苗引入临床的德国公司BioNTech刚完成3.25亿美元的B轮融资，这是欧洲生物技术公司有史以来最大规模的融资之一，也是今年目前为止规模最大的私人融资。到目前为止，该公司已通过私募融资约13亿美元。
近日，BioNTech向美国证券交易委员会提交了上市申请，计划首次公开募股（IPO）1亿美元，具体细节暂未披露。Struengmann Family Office作为BioNTech最初种子资金的来源，是其最大的股东。
BioNTech成立于2008年，以每个癌症患者的肿瘤都是独一无二的、因此每个患者的治疗都应该个性化为理念。它的前沿产品线包括个性化mRNA肿瘤疫苗、CAR-T细胞疗法、 新型检查点免疫调节剂、靶向癌症抗体和小分子。
该公司目前有20余个候选产品，其中8个候选产品正在进行9项临床试验，并且正准备在未来一年内至少再将4个项目推进到临床，包括其首个针对实体瘤的CAR-T疗法、一种小分子Toll样受体7(TLR7)激动剂、编码抗体药物(Ribomab)的RNA分子和编码细胞因子(Ribocytokine)的RNA分子。
▲ BioNTech公司研发管线（图片来源：BioNTech公司官网）
BioNTech潜在的一流候选产品源自其众多开创性的开发免疫治疗的平台，mRNA平台、工程细胞疗法平台、抗体平台、小分子免疫调节制剂平台。
其中最先进的资产是基于mRNA平台的个性化mRNA肿瘤疫苗，正在临床试验中用于治疗多种实体瘤，并已于2017年完成了针对转移性黑色素瘤的I期试验。其mRNA平台使用新一代测序(NGS)和专有分析算法来定义这些肿瘤特异性抗原特征，并利用这些肿瘤特异性信息为每位患者定制基于mRNA的个性化肿瘤免疫治疗方法，以激活患者免疫系统，对抗癌症。
该公司利用四种不同的mRNA组分和三种不同的设计方式，形成了五种不同的治疗癌症的平台。其中三个平台目前正在进行人体测试：
（1）FixVac平台：“off-the-shelf”现成的共享抗原免疫疗法；
（2）iNeST平台：个体化新抗原特异性免疫疗法，与基因泰克公司合作中；
（3）肿瘤内免疫治疗，与赛诺菲（Sanofi）合作中；
另外正在开发两个平台RiboMabs和RiboCytokines，使用mRNA直接在患者体内表达特定抗体（RiboMabs）或特定细胞因子（RiboCytokines）。
在mRNA传递方式方面，为满足不同的治疗需求，BioNTech采用了多种传递方式且每一种都针对不同的功能进行设计，并针对治疗产品的需求进行优化。去年夏天，还与瑞士巴塞尔的Genevant Sciences达成协议，使用Genevant脂质纳米粒子(LNP)传递技术和BioNTech的mRNA平台，开发同类最佳治疗药物，用于治疗罕见疾病。
- Lipoplex：将mRNA嵌入脂质双分子层之间，用于FixVac和iNeST平台。使用一种特定大小和负载的非病毒mRNA lipoplex，将mRNA传递到树突状细胞（如脾脏中）以获得最佳的抗原表达和免疫反应激活。
- LNPs：将mRNA封装在脂质纳米颗粒中，这适用于RiboMab、RiboCytokines和罕见疾病蛋白替代平台。BioNTech的LNP配方可以根据需要进行调整，以交付到特定的目标组织，如在罕见疾病蛋白替代平台递送至肝脏。
- Polyplexes：在某些发现平台中使用它，其中mRNA与聚合物结合，然后形成纳米颗粒。
基于此，BioNTech利用多种mRNA形式，广泛的传递方式和应用使用不同的传递路线，形成了一个领先的mRNA治疗平台，并将其与CAR/TCR-T细胞疗法结合，主要攻克实体瘤。该公司更广泛的产品研发详情见：年度最大融资！
▲ BioNTech公司mRNA传递系统（图片来源：参考出处1）
迄今为止，BioNTech先后与制药行业巨头建立了重要的合作伙伴关系，这些公司包括Genentech，Sanofi，Genmab，Genevant，Eli Lilly，Bayer和Pfizer。而且就在上周，还与Bill and Melinda Gates Foundation签署了一项协议，该基金会初步投资5500万美元，用于开发预防艾滋病和结核病的疫苗和免疫疗法候选药物，根据潜在的拨款资金，该合作项下的总资金可达1亿美元。
▲ 图片来源：BioNTech公司
结语
肿瘤疫苗有望成为免疫检查点抑制剂以及过继细胞疗法出现后的又一重要的癌症免疫疗法，其中mRNA肿瘤疫苗优势突出，不论是抗癌实力还是商业化都极具前景，BioNTech的个性化mRNA肿瘤疫苗产品已经进入临床，或将成为未来市场有力的候选者。同时我们也期待该公司广泛的抗癌产品在临床取得积极的结果，为更多的患者带来治疗的希望。
参考出处：
1.https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1776985/000119312519241112/d635330df1.htm#toc635330_5（募股书）
2.https://endpts.com/fresh-off-the-heels-of-mega-financing-round-germanys-biontech-makes-100m-us-ipo-play/
3.https://www.biospace.com/article/releases/biontech-announces-new-collaboration-to-develop-hiv-and-tuberculosis-programs/
4.BioNTech公司官网
